Numero 6 del 2007

Testi pagina 14

giugno 2007 noidonne14
Il Disegno di Legge "Misure a sostegnodella ricerca e della cura delle malat-
tie rare" è iniziativa della Sen. Baio Dos-
si. Per malattie rare si intendono pato-
logie diverse tra loro in genere altamen-
te invalidanti, che interessano un nume-
ro limitato di persone, con prevalenza
non superiore a 5 casi su 10.000 abi-
tanti. La rarità dell'incidenza causa
mancanza di attenzione e sostegno eco-
nomico-sociale a cui lo Stato è chiama-
to a sopperire.
Come affronta la questione il dise-
gno di legge da lei presentato?
La legge affronta diversi ambiti di in-
tervento. Ad esempio, le agevolazioni fi-
scali alle aziende farmaceutiche che
producano i farmaci cosiddetti orfani o
che facciano ricerca. Le industrie farma-
ceutiche, a causa del mercato limitato,
hanno scarso interesse a farlo. L'intento
è di favorire i malati, offrire cure ade-
guate e diagnosi tempestive. C'è bisogno
di rispondere ai pazienti affetti da ma-
lattie rare numerose e differenziate. Co-
me legislatori, abbiamo il dovere di in-
teressarci, anche nei casi in cui è diffici-
le trovare un percorso terapeutico. Un
primo passo sarebbe quello di accertare
queste malattie, incentivando la cono-
scenza scientifica, abbreviare i tempi
tra esordio della patologia e diagnosi,
incidendo positivamente sulla prognosi.
Dobbiamo dare un segnale, per questo
la legge disciplina anche aspetti di in-
formazione e accompagnamento. La
legge affronta poi la questione dei livel-
li essenziali di assistenza, della certifi-
cazione, dell'assistenza domiciliare inte-
grata e scolastica domiciliare, delle fa-
cilitazioni per l'accesso al telestudio, al
telelavoro e alle tecnologie informati-
che.
Che tempi richiederà l'iter parlamen-
tare prima di giungere al termine?
L'auspicio è che si possa entro l'anno
avere una legge approvata, ma è diffici-
le fare previsioni esatte. Insieme al mio
disegno di legge ne sono stati presentati
altri, e l'Ufficio Presidenza sta definendo
il calendario; quindi il testo viene dis-
cusso in Commissione, poi dal Senato è
trasmesso alla Camera.
Si può dire che i tempi siano maturi
per arrivare quanto prima all'approva-
zione di una legge. Gli strumenti per ot-
tenere l'obiettivo che i pazienti e le loro
famiglie non siano più così soli sono
due: la volontà politica di farsi carico
dei malati, anch'essi "orfani", spesso ab-
bandonati a loro stessi e alla malattia,
e destinare risorse.
Come si dovrà procedere per
dare concretezza alla norma?
Se economicamente non sia-
mo ancora in grado di assolvere
tutti i compiti, possiamo però
dare un segnale forte. L'impor-
tante è iniziare ad affrontare il
problema in tre punti fondamen-
tali: l'istituzione di un Fondo e
del Centro nazionale per le ma-
lattie rare, l'incremento dei far-
maci orfani attraverso interven-
ti di defiscalizzazione della ri-
cerca. Se non sarà possibile fare
tutto e subito evidenziamo le
priorità, nella consapevolezza
dei benefici legati all'aspetto sa-
nitario, alla salvaguardia del
malato e al sostegno durante la
malattia, agli aspetti familiari,
sociali ed educativi. Ricordo che
soprattutto i bambini vengono
colpiti da queste patologie. Biso-
gna poi far sì che i malati pos-
sano trovare personale sanitario prepa-
rato.
Quali aspettative per le persone ma-
late e i loro familiari?
Il disegno di legge valorizza gli stru-
menti già esistenti e ne crea di nuovi. La
commissione Igiene e Sanità, l'ufficio
delle malattie rare e il Registro naziona-
le presso l'Istituto superiore della sanità
ci consentono di avere la conoscenza
dei centri operanti sul territorio. In Ita-
lia ce ne sono già; individuare quale, tra
quelli esistenti, possa diventare il Cen-
tro nazionale di riferimento per tutti
permetterà di offrire linee guida, rispo-
ste concrete, diagnosticare malattie,
proporre terapie, stimolare ricerca, sen-
sibilizzare e informare. Ho incontrato
molti rappresentanti di Associazioni, in
diverse regioni, e ho notato un comune
atteggiamento di dignità nell'esprimere i
bisogni. Sento come dovere morale e ci-
vile di rispondere alle loro richieste, ma-
nifestate con estrema civiltà, e impe-
gnarmi a tutelare i diritti dei malati e
delle loro famiglie, per garantire uno sti-
le di vita il più possibile normale. Ab-
biamo il dovere di rispondere alle perso-
ne che, come il papà di una bambina af-
fetta da una di queste patologie, chie-
dono a noi legislatori se vogliamo fare
qualcosa per loro.
Non sono malati di serie “B”
Intervista a Emanuela Baio Dossi
Elena Ribet
la giornata nazionale dedicata
alle malattie rare sollecita
l'approvazione di una legge
che preveda misure a sostegno
della ricerca e della cura
DISEGNO DI LEGGE s. 496
Misure a sostegno della ricerca
e della cura delle malattie rare
Schema riassuntivo
Art. 1 - Livelli essenziali di assistenza per
le malattie rare
Art. 2 - Istituzione del Fondo per le
malattie rare
Art. 3 - Centro nazionale per le
malattie rare
Art. 4 - Diagnostica e certificazione
Art. 5 - Formazione e informazione
Art. 6 - Defiscalizzazione della ricerca
industriale sui farmaci orfani
Art. 7 - Copertura finanziaria